杨辉：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？

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杨辉：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？
- 杨辉中国科学院神经科学研究所研究员
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2019-06-12 07:58:26 字号：A- A A+ 来源：一席

关键字: 一席演讲基因编辑罕见病

另外一个瓶颈就是中国基因治疗产业的不健全。虽然基因编辑技术非常新，但是基因治疗这个概念其实国外已经做了几十年了，所以所有的药物都是在国外产生。

但是中国这个产业才刚刚开始，所以即便我们基础科研做的已经接近欧美科学家水平，但是面临的一个非常大的瓶颈就是产业化的转化，是如何生产临床级别的病毒，将这些基因编辑工具带入到人体内。

大家可以看到，基础科研和临床前研究，其实它真正的经济价值是不大的。但是一旦我们能够突破这个瓶颈，能够在一二期临床实验得到好的效果，它的价值是会成百倍地增长的。未来中国整个基因治疗产业面临的问题就是争取早日突破这个瓶颈，早日将我们基础科研的知识转化到临床上面去。

第三个瓶颈就是基因编辑技术本身的问题。为什么基因编辑技术已经被大家认为是一个最好的方式，但是到目前为止只有两个药物上临床呢？其实最关键的一点是它的不安全性，也就是基因编辑的脱靶效应。

大家可以想象一下，我们的目标位点只有一个，但是脱靶的位置有31亿个，所以脱靶的概率是非常非常高的。如果脱靶发生在癌基因或者抑癌基因之上，它就会导致癌症的产生。

如何高效地避免脱靶是一方面，另外一方面就是如何用高效敏感的技术检测到这些脱靶。我们实验室最近建立了一种能够全基因组范围内高效灵敏地检测脱靶的方法，我们发现目前应用最广的一项单碱基编辑技术存在大量的脱靶，所以它应用在临床是不安全的。

这个发现发表在了Science杂志上，一发表之后，有两家公司正在推向临床的两个项目就被迫终止了。大家可以想象，一旦它们上了临床之后，会对细胞造成大量的脱靶，病人早期可能可以受益，但是过了几年之后可能都会变成癌症的高发人群。

而就在前几天Nature杂志报道，和我们课题组最近将会发表的成果也发现，单碱基编辑技术不仅能造成DNA的脱靶，而且还会造成RNA的脱靶，进一步说明这项技术其实现在是非常不完善的。

大家不用悲观，其实从好的一方面讲，这也给了我们中国，不论是科学家也好，企业也好，一个机会。一个什么机会呢？就是我们能够建立行业的新标准，开发出更高效、更安全的基因编辑工具。如果我们能够在这场竞争中打赢，我们就很可能打破欧美科学家基因编辑核心专利的封锁。

来这之前我只知道一席是关注于科学和人文，今天刚刚听说还有个白日梦。我也忽悠了我几个学生一起做白日梦，我们的梦想很简单，就是想亲手做出一个罕见药，亲手交到病人手中，这样我们就不会在收到病人一封封邮件的时候爱莫能助。

刚刚也说了有7000种罕见病，可能我们这一辈子都做不完，其实我们还有一个更大的白日梦，就是希望建成一个罕见病药物研发的平台，让更多的人跟我们一起做梦。希望我们梦醒的时候就不是90%的罕见病没有药物了，希望绝大多数的罕见病都能有各自相应的基因药物。

最后讲一下，基因编辑技术如果用在不好的方面也会产生非常不好的影响。基因编辑婴儿事件，不论是在国内还是国外，在科学界、社会还是政府，大家都有一致的观点，就是坚决反对这类事件的发生。

所以说基因编辑工具本身没有错，而我们科学家所做的就是希望把这个工具越磨越锋利，让它越来越高效、越来越准确。到底它是变成了天使还是魔鬼，在于我们大家的选择。

【文章转载自微信公众号：一席（ID：yixiclub），观察者网已获授权转载。】

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标签基因医疗实验视频新闻
- 原标题：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
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