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杨辉:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么?
关键字: 一席演讲基因编辑罕见病【文/ 杨辉】
大家好,我是杨辉,来自中科院神经科学研究所,我的研究方向主要是基因编辑。
基因编辑可以说是21世纪生命科学最重要的一个技术之一。我们既可以用它来改善动植物的优良性状,也可以用来防治病虫害,还可以治疗疾病,更有些科学家在幻想着结合克隆技术来复活一些灭绝的生物,比如说猛犸象。
而基因编辑技术,其实最主要的用途是用来治疗各种各样的疾病,包括癌症、心血管疾病、老年痴呆,以及一些感染性的疾病。今天我主要给大家讲基因编辑最重要的一个方面,就是如何治疗单基因遗传性的罕见病。
基因想必大家都知道,就是有遗传效应的DNA片段。我们的DNA由31亿多个碱基对组成,这31亿多个碱基对是由ATCG4种碱基有机地排列组合组成。
我们大概含有20000到25000个基因。虽然每个人都千差万别,但是即便我跟爱因斯坦相比,基因组都是非常非常相近的,不足1%的差异。爱因斯坦和黑猩猩,大家猜猜有多大的差异?其实也就比1%多一点点,但是爱因斯坦智商有200,黑猩猩智商大概70左右,大概相当于七八岁的孩子。
所以基因任何的微小变化都可能会改变我们重大的功能性状。在一个极端情况下,即便是一个碱基的变化都能导致基因功能的改变或者缺失,导致疾病。而我们几乎有50%的单基因的遗传病,都是由于一个碱基变化导致的。
所以科学家就想,是否能有一把镊子把这个碱基给换掉,这样就可以达到疾病治疗的目的。想法是非常的简单,但是要实现起来非常非常的难。为什么呢?
首先DNA非常地小,只有2纳米,比头发丝还要细200倍,所以用一个镊子来操作是非常非常困难的。另外只有一个碱基的变化,但是我们基因组有31亿个碱基对,要找到它都非常地困难,并且找到的同时是否会引起另外31亿个碱基的破坏呢?也是无法得知的。
所以科学家一直在追求一种方法,我们称之为基因编辑。基因编辑是对DNA,在特定的片段进行DNA小片段的插入、敲除或者替换。
要实现这个目的要有三个过程。首先是识别,需要找到它,找到特定的位置,特定的突变,这是最关键的部分。找到这个突变之后就要将突变给剪掉。剪掉之后再提供一个正常的模板,然后进行修复。
第一个过程,找到这个特定的位置,非常关键,也非常难。关键在于只改变想要改造的基因,不破坏其他的基因,不然没实现目的,反而可能引起许多不良的后果,刚刚也说了,一个碱基的改变也可能引起致命的危害。为什么说非常难呢?大家可以想象,30亿的碱基里面你就选择1个或几个碱基进行编辑,光找到它们也不容易吧。即便有门牌号码也得找好半天吧。
所以我博后的老板,MIT的Rudolf Jaenisch等不及了。在他博后期间,70年代,那时他才30岁左右,和我现在差不多大,就有了个异想天开的想法,直接不找门牌号码了,先实现改变基因组再说。
但是动物的个体有许许多多细胞,如何实现许多细胞DNA的改变呢?正好当时是试管婴儿刚刚出现,所以他就想到,如果直接改变受精卵,之后这个胚胎最终发育成个体,是否它所有的细胞就会带有这个基因的突变呢?他这么想也这么去做了。
他将病毒的DNA直接注射到受精卵中,然后移入到小鼠妈妈体内。过了三周之后他获得了小鼠,进行基因鉴定,发现确实所有小鼠的细胞都带有这个病毒的DNA,而且这个DNA能够传递下去,它的后代也带有这个DNA。
Rudolf Jaenisch因为这个发现被评为美国科学院院士,受到了总统接见。但是非常遗憾,这项技术与诺贝尔奖失之交臂。为什么呢?我们可以看到,最关键的是,病毒插入到基因组的方式是一个随机的插入,不是定点的插入。随机就有可能造成伤害,还没有达到最好的效果。严格意义上来说算不上基因编辑。
十几年之后,另外两位科学家真正实现了定点的基因编辑,也因此获得了2007年的诺贝尔奖。
之后的20多年,基因编辑技术经过了几代的发展,直到2012年发展到第三代,我们叫做CRISRP-Cas9的技术之后,基因编辑才变成几乎每个实验室都可以操作的技术了。
- 原标题:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么? 本文仅代表作者个人观点。
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
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