杨辉：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？

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杨辉：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？
- 杨辉中国科学院神经科学研究所研究员
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2019-06-12 07:58:26 字号：A- A A+ 来源：一席

关键字: 一席演讲基因编辑罕见病

罕见病其实并不罕见，全球目前发现的罕见病有7000多种，总人口超过3亿，比肿瘤总的人口还要多。而大部分是单基因的遗传型疾病，有一半发生在儿童时期，一旦发病是伴随终生的，终生带来痛苦。

唐氏综合征是我们国内最常见的一种新生婴儿缺陷，中国每年大概有2万到3万个唐宝宝出生。还有比较有名的像霍金患的渐冻症，以及我们比较熟悉的血友病、白化病，都属于罕见病。

90%以上的这一类疾病都没有任何的治疗方式。这个情况在中国尤为明显，有21种罕见病面临着国外有药但中国没有药的情况。

为什么罕见病的药物那么少呢？主要有两个原因，一个是，虽然罕见病的总人口比较多，但是分摊到每个疾病来说，它的人口非常少。

任何一个新药做研发大概都需要20亿到30亿美金的投入，是非常巨大的，即便是仿制药也要2亿到3亿美金。所以大公司一般都希望研发一些常见疾病的药，这样一旦研发出来，回报会非常高。任何一种罕见病都相当于一个原创的新药，它的成本非常高，而收益非常少，所以很多大公司都不愿意研究它。

另外一个，即便研究出来一些药物，它的治疗效果非常的有限。许多疾病需要终生服药。而且随着病程的进展，药物的效果越来越差，病人受到的伤害越来越大。不论是给病人，还是给社会，都带来了巨大的负担。

因为罕见病80%都是单基因遗传疾病，所以科学家其实早在70年代就提出，是否可以通过基因治疗的方式实现治疗，而基因药的概念也应运而生。在当时那个年代，基因药就是通过各种方式将外源基因正常的基因，导入到有基因缺陷的细胞中，达到功能恢复和疾病治愈的效果。

但是因为它是外源的基因，跟自己的基因不一样，会随着细胞的分裂丢失和降解，不稳定，能起的效果往往都是几周到几个月的时间。即便是目前为止最成熟、最常用的病毒导入的方式，也只能维持几年的效果。可能对于我们做实验的小鼠来说，两到三年的疗效就足够了。但是病人往往都是儿童时期得病，他们需要的是几十年效果的药。

随着基因编辑方法的日益成熟，科学家似乎找到了一个完美的解决方式，就是通过CRISRP-Cas9技术直接修复内源的基因，达到一劳永逸的效果。

打个比方，比如说衣服破了一个洞，你打一个补丁，看似非常简单高效，但是既影响美观又影响舒适。而基因编辑的方式就相当于精确地用剪刀和针线来缝合，达到原位修复的效果。

所以现在的基因药这个概念相比几十年前，又得到了很大的扩展，任何能调控基因的手段都可以称之为基因药，包括基因编辑，还有反义核苷酸、基因过表达等。

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标签基因医疗实验视频新闻
- 原标题：90%的罕见病无药可治，我们能否用基因编辑做些什么？
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
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