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人类首例体内基因编辑治疗在美国实施,有望治愈亨特氏综合征
关键字: 基因编辑基因基因编辑技术人类基因编辑技术遗传疾病治疗既然亨特氏综合征是缺少了IDS基因,那么根治的方式是“缺啥补啥”。
从静脉进入马德体内后,没有致病性的腺相关病毒(AAV)充当“汽车”,会承载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达马德的肝部细胞。“汽车”被设计成只会前往肝这一个“目的地”。到达肝部细胞内部后,锌手指核酸酶先开启GPS功能,准确找到“作业点”,然后化身“剪刀”,将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段得以“容纳”新的正常基因。
马德正在接受治疗 图片来自AP
据介绍,仅需要1%的肝部细胞成功接收新的正常基因,马修的亨特氏综合征就能得到有效治疗。
对于马德来说,就算治疗有效,疾病在过去几十年的损伤已经无法逆转。此外,《科学》杂志的报道指出,该基因疗法可能存在和酶替代疗法一样的困境:无法通过血脑屏障,一道阻止诸多物质由血液进入脑组织的障碍。这意味着,马德的脑损伤或许无法得到遏制。
沉浮的基因疗法
尽管锌手指核酸酶的安全性经过反复测试,该疗法在马德身上试验前,也已在动物模型上得到好的验证。但谈及基因疗法,人们仍然不敢抱以轻心,这次是不是万无一失的呢?
这样的担忧并非没有缘由。在上世纪九十年代初,基因疗法一度成为科学界的宠儿,众多人体试验火热展开。但以生命为代价的“意外”给基因疗法泼了一盆冷水。
1999年,患有鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的美国18岁男孩杰西·基辛格(Jesse Gelsinger)在一项基因治疗的临床试验中不幸去世,致死原因是免疫反应带来的细胞因子风暴。
2000年,英国、法国的医生以莫罗尼小鼠白血病病毒为“载体”,为重症联合免疫缺陷病患者补充正常基因,但因插入的基因无意间激活了癌基因,造成多位患者得了白血病。
因反思而消沉了许久的基因疗法在2017年似乎有了新的起点。两款CAR-T基因疗法相继被FDA批准上市。马德的个人命运以及他带给基因治疗领域的转折会是什么?尚且没有答案。
在安全性上,有人看好,有人仍存顾虑。虽然腺相关病毒被认为有较高安全性,但有人担心仍会有无法预计的副作用存在。
“到目前为止,尚且没有证据表明这项疗法具有危险性。现在不该感到害怕。”在美国国立卫生研究院参与批准这一项目的霍华德·考夫曼(Howard Kaufman)说。
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- 责任编辑:唐莎莎
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