-
高中学历父亲回应救儿子自制药:“儿子病重,你会冒险选择自制药吗?”
最后更新: 2021-09-29 21:43:34这两日,一篇题为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。文中,高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑、自制药用级化合物治疗罕见病的故事,引发众多讨论。今日(9月29日),当事人徐伟通过微博发文,感谢众人的关心和鼓励,回应化合物安全性问题,并求助专家与相关检测机构能够提供支持与帮助。
根据《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》一文,徐伟的儿子小灏洋身患极其罕见的遗传性疾病Menkes综合症。
文章提到,国际上,补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外,这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂,但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格,最终不了了之。于是,大陆家长的常见选择是,去中国台湾和美国的医院拿药。
但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道,徐伟开始走上危险重重的自制药之路。
对于徐伟的尝试,北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心,“作为静脉注射剂生产都是非常严格的,加的助溶剂是否是药用规格,加的量都有严格规定,自己制作药品谁也不会表态可以用。”听闻这位父亲的自制药经历后,张继春也感慨:“他能做到这一步,可以说是奇迹了”。与此同时,她同样反复强调,这种方法,可以理解,却不合规。作为个人,张继春同情罕见病家庭的遭遇,而且也没有治疗方法,只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度,她认为,不管是从药物监管还是临床使用层面,都不会鼓励这种行为。
组氨酸铜制备完成,徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验(图自“八点健闻”微信公众号,陈鑫摄)
随着这篇文章的广泛传播,今日,微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲 徐伟 ”的用户@不负我时光 出面发声,连发2条微博回应相关问题,并表达求助之意。
在第一条微博中,@不负我时光 感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。
在第二条微博中,@不负我时光 先是集中回应了人们关心的一些问题。关于化合物安全性方面,@不负我时光 表示已根据药典尽量达到环境的洁净度,空间也用过氧乙酸灭菌过,空气沉降菌与浮游菌都通过检验,制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌,并且所有原料均采用药用级,最后也会通过TSA接种验证无菌,鲎试剂检测细菌内毒素。关于孩子用药后的相关状况,@不负我时光 表示,化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用,所以开始培养间充质干细胞,希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。
之后,@不负我时光 表达了求助之意。一方面,他表示,生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵,而孩子病了之后所有收入来源都断了,加上搭建实验室和研发后期的基因药物,囊中羞涩,希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。
另一方面,@不负我时光 也希望能有专家提供支持,他称自己对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻,希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。另外,他还想根据孩子突变位点设计prime editor的RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率,在此方面也希望有关的专家可以提供帮助。
最后,@不负我时光 再次表达了感谢之意,表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持,“我相信没有什么困难是战胜不了的,图大于其细,图难于其易,希望总是有的,孩子会好的!”
标签 自制药- 责任编辑: 陶梦 
-
央行、银保监会联合召开房地产金融工作座谈会
2021-09-29 20:49 中国房市 -
校长反击闯校醉汉却被行拘?河南太康县通报
2021-09-29 20:12 -
国网辽宁、吉林、黑龙江电力等表态保供
2021-09-29 20:07 能源战略 -
亲绿名嘴竟不认“炎黄子孙”,称台湾人能验出西班牙、荷兰血统
2021-09-29 19:55 -
习近平:坚决克服厌战情绪,守住防控成果
2021-09-29 19:08 国家安全 -
长春发布关于有序用电、节约用电倡议书
2021-09-29 19:03 能源战略 -
中国共产党人精神谱系第一批伟大精神正式发布
2021-09-29 18:48 建党百年 -
发改委:确保安全温暖过冬,向东北倾斜资源
2021-09-29 17:51 能源战略 -
志愿军战士上战场为什么不怕死,这部剧只用10分钟就说清楚了
2021-09-29 17:47 中国电视剧 -
国家卫健委:“加强针”无严重不良反应,三类人建议接种
2021-09-29 16:29 新冠肺炎抗疫战 -
日本新首相将是他,中方表态
2021-09-29 16:25 日本 -
苏州、昆山多家电子厂限电停产,江苏省发改委回应
2021-09-29 15:48 能源战略 -
网信办:推进算法分级分类安全管理
2021-09-29 15:25 大数据时代 -
北京住建委一科长受贿:1297万现金码放家中不敢花
2021-09-29 15:04 廉政风暴 -
山西与14省区市签订煤炭保供合同
2021-09-29 14:49 能源战略 -
征途上最亮的星
2021-09-29 14:43 -
中国中铁原党委副书记周孟波被查,外逃两年在境外落网并被遣返回国
2021-09-29 14:20 廉政风暴 -
赴美中国留学生遭无理盘查50多小时后遣返,驻美使馆回应
2021-09-29 13:35 中美关系 -
昆山多厂限电停产,江苏发改委回应
2021-09-29 12:04 能源战略 -
全国首个“涨电价”方案来了?官方回应
2021-09-29 11:47
相关推荐 -
“美国首次暂停,以色列深感担忧” 评论 35习近平抵达巴黎开始对法国进行国事访问 评论 33刚有“明显进展”,巴以停火又陷僵局 评论 27他在以色列监狱中死亡,联合国官员:极度震惊 评论 272俄方通缉泽连斯基等乌军政要员,乌方回应 评论 231最新闻 Hot
-
“美国首次暂停,以色列深感担忧”
-
他窜台炒作:特朗普胜选后将一如既往“挺台”
-
刚有“明显进展”,巴以停火又陷僵局
-
他“替”乌克兰宣布新反攻:2025年发动
-
“欧盟正游说中国:别‘报复’,得特别保护”
-
俄方通缉泽连斯基等乌军政要员,乌方回应
-
“没有沙以关系正常化,就没有美沙防务协议”
-
他在以色列监狱中死亡,联合国官员:极度震惊
-
“丢473个议席!40年来最差”
-
加拿大逮捕3名印度人,印度外长回应
-
国际刑事法院忍无可忍:再威胁试试
-
澳大利亚“设卡”,中国在非洲淘到“白金”
-
“半数以上AI最热门领域,中国研究领先”
-
省级督察组现场核实情况,遭故意封路阻挠
-
美国又出新规:想要补贴,电动汽车上不能有“中国制造”
-
“中俄在台海附近军演,逼着美国改计划”
-