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全球帕金森病干细胞疗法竞赛,中国方案的关键指标“明显优于美国和日本”
【文/观察者网 王一】
近年来,被视为“仅次于阿尔茨海默病”的第二大神经退行性疾病——帕金森病,正成为全球医学界争夺的下一个“攻坚高地”。而香港《南华早报》5月20日报道称,在该病干细胞治疗领域,中国团队正领跑美国、日本等国际竞争对手。
“我们的细胞植入人体后,转化为多巴胺能神经元的比例能达到80%到90%,而目前其他国际团队公开的数据普遍低于25%。”中盛溯源生物科技股份有限公司(中盛溯源)首席科学家俞君英在采访中说。
她表示,这也是为什么很多受试者在接受他们的治疗后,很快就能出现明显改善,而且疗效维持时间更长的原因,“从一开始,我们就摒弃了上一代技术,升级了生产工艺,也因此获得了多项专利”。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,其主要症状包括震颤、动作迟缓和运动障碍等。该病的核心诱因是大脑中负责分泌多巴胺的神经元死亡或功能失常,导致多巴胺水平不足。长期以来,全球医学界主要依靠药物和脑深部电刺激等方式来提高和维持多巴胺水平,但这些疗法通常需要长期复杂管理,部分还需接受侵入性手术,始终无法真正逆转神经元损伤。
帕金森病患者的手 社交媒体
因此,干细胞疗法被视为未来帕金森病治疗的重要突破方向。目前,全球科研机构正积极探索利用干细胞疗法补充受损的多巴胺能神经元,以期实现疾病根本性治疗。该疗法的核心原理是通过诱导多能干细胞(iPSC)定向分化为专门分泌多巴胺的神经元,从而重建患者受损的大脑神经网络。
在这一领域,中盛溯源称,其研发成果已处于国际领先水平。该公司于2016年由俞君英、张颖在合肥联合创立,两人此前均曾在美国顶尖科研机构从事研究工作,后回国创业。
俞君英本人,正是全球iPSC技术早期突破的亲历者之一。2007年,日本医学家山中伸弥和美国威斯康星大学麦迪逊分校的詹姆斯·汤姆森几乎同时完成了首例利用人体成年细胞诱导获得iPSC的突破,他们分别将成果发表于《细胞》和《科学》杂志上。俞君英当时就在汤姆森团队工作,并参与了那篇论文。2015年底,俞君英回到中国创办中盛溯源,希望推动iPSC技术真正走向临床。
据报道,目前,全球帕金森病干细胞疗法的主要竞争者包括日本、美国和中国。今年3月,日本京都大学教授高桥淳团队研发的候选疗法已获得日本有条件批准。跨国制药巨头拜耳旗下总部位于美国的细胞治疗公司蓝岩治疗(BlueRock Therapeutics)则已经推进至三期临床试验阶段。
但在俞君英看来,中国团队不仅在技术指标上占优,在临床推进速度上同样更快。她创立的中盛溯源表示,他们的疗法在移植后引发的免疫排斥反应较低,有助于细胞在脑内长期存活。最长随访数据显示,患者脑内增强的多巴胺功能已持续超过18个月,且未见明显衰退。
俞君英指出,除了日本和美国,欧洲和韩国的研究人员也加入了这场竞赛。但中国在临床研究方面还有一个主要优势,即拥有庞大的帕金森病患者群体,可以快速招募患者,从而加快试验进程。
美国帕金森病协会数据显示,目前全球约有超过1000万帕金森病患者,而中国超过500万人患有此病。
张颖透露,从2025年4月起往后的12个月里,该公司已经招募了近40名患者入组。而美国的蓝岩治疗在一期和二期试验中总共仅招募12名患者,直到去年10月才招到三期试验的首名患者入组。
此外,《南华早报》此前报道称,中国科学技术大学附属第一医院施炯教授团队正在合肥开展中盛溯源疗法的一期临床试验。施教授介绍说,试验自去年年中启动以来,已招募6名患者,所有患者运动功能均得到快速改善,同时脑内多巴胺信号显著增强且保持稳定。
不过,也有专家提醒公众应理性看待这一新兴技术。北京协和医院神经科主任医师王含表示,目前全球所有团队仍处于数据积累阶段,“对于积极结果,应保持理性态度,而不应过度炒作”。
她补充说,未来各研究团队持续积累的临床数据,将有助于科研人员从不同角度更全面地理解这一疗法的长期效果与潜在价值。
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- 责任编辑: 赖家琪 
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