【编译/观察者网 周远方】

照片中的孩子叫“米粒”，是遗传性罕见病“脊髓性肌萎缩症（SMA）”的小患者。

刚出生时，“米粒”很爱笑，大大的眼睛总是灵动打量四周。然而第三个月起，妈妈杜佳发现孩子不爱动了，肢体无力，呼吸和吞咽能力减弱，哭啼声也不如起初那般洪亮。

罕见病SMA小患者“米粒”，南方报业报道配图

在排除了脑瘫等疾病后，杜佳听从医生建议，带孩子到深圳做基因检测，最终得到了SMA确诊报告。

幸运的是，这种罕见病的特效药刚刚被研发出来不久，但不幸的是，70万元一针的诺西那生纳，“米粒”必须终身用药。

在今年3月的报道中，南方+采访“米粒的妈妈杜佳，报道了这位坚强的妈妈在社会各界帮助下给“米粒”奔走治疗的故事。

好消息在12月3日传来，国家医疗保障局发布2021版国家医保目录，将特效药诺西那生纳（Nusinersen）纳入，大幅减轻治疗负担。

12月18日，香港《南华早报》刊出相关报道，也分析了“米粒”得救背后的故事。

南华早报报道截图

11月16日，来自广东茂名的32岁年轻妈妈杜佳在社交媒体平台“小红书”上发布了她的二宝“米粒”的视频。

视频中，小“米粒”伸手去抓玩具，这对大多数19个月大的宝宝来说是一种本能动作，但对于患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的人来说，却是一个不可能完成的壮举。

来自马萨诸塞州剑桥市的百健（Biogen）公司开发的药物诺西那生纳（Nusinersen），是“米粒”目前唯一的救命药。“在14个月之前，他的手和脚是不能动的，注射诺西那生纳之后才好了一些”，杜佳说道。

但代价是巨大的，诺西那生纳（Nusinersen）注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市，给SMA患儿带来一线生机的同时，每支69.97万元的售价也创下了中国药品的新纪录。第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。

以“Sprinraza”品牌销售的诺西那生纳（Nusinersen）是全球首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症的治疗药物，这是一种遗传性疾病，在中国约有30000名患者，其特征是脊髓和下脑干中的运动神经元丧失，可导致严重的、持续性的 肌肉萎缩和虚弱。

目前这种药已经在全球50个国家和地区获批使用，2019年在国内获批上市，每支售价69.97万元，第一年注射6针，往后每年注射3针，终身用药。像杜佳这样的工薪家庭，大多是用不起这种药的。

“药品（生产商）、（慈善机构）中国初级卫生保健基金会和市政府给我们提供了一些支持，第一年6针的总价给我们降到了70万元，但这还是一个沉重的负担”，杜佳说道，“我们想尽了办法，透支11张信用卡，还向父母借钱，才凑齐了这70万，但下一笔70万又是一个问题，因为‘米粒’是终身用药的。”

好消息在12月3日传来，国家医疗保障局发布2021版国家医保目录（共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日执行，观察者网注）。 这是一份国家医保计划覆盖的药品目录，在百健公司同意将价格下调 95% 后，Sprinraza成为今年新列入目录的 74 种药物之一。百健对此没有发表评论。

南华早报报道截图

国家医保目录已有20多年历史，1998年，“国务院关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定”发布，决定指出“保障职工基本医疗,是建立社会主义市场经济体制的客观要求和重要保障”。2017年，目录经过较大调整，也成为“共同富裕”目标愿景的一部分。

被列入目录的药物可以由医保资金覆盖70%-80%的价格，从而将医疗成本负担从患者转移到公共部门，但被列入目录的药品通常需要在源头上降价。

“许多制药公司（渴望）将他们的药物添加到医保目录中，因为这有助于提高患者支付能力，能够一举克服许多障碍，让药品能够为患者使用，这有助于药企增强市场竞争力”，战略咨询公司西蒙顾和（Simon-Kucher & Partners）合伙人Bruce Liu分析，“如果企业追求通过列入医保目录实现增长，大都能够取得成功。”

本月初宣布将于1月1日实施的最新医保目录包括2860种药物，其中西药1486 种，中药1374种。

在今年新增的74种药物中，只有7种药物是被直接加入的，其余67种药物都经过了多轮价格谈判，使平均价格较列入清单前下降了61.7%，这些药包括传染病药物、放射造影剂、肿瘤药和罕见病药等等。

瑞士信贷表示，除了上面提到的百健(Biogen)生产的Sprinraza，恒瑞医药、百济神州、荣昌生物等中国药企的一些新药也进入了2021版目录。Bruce Liu表示，大多数药物在列入医保目录后会出现销量的大幅增长，药企的营收会因此大幅提高，虽然要达到这个目标必须降低单价。

科学和知识产权服务商科睿唯安（Clarivate China）在报告中写道，瑞士制药巨头罗氏 (Roche)在2017年被纳入医保目录后的两年内，其乳腺癌和胃癌治疗药物赫赛汀（Herceptin）的销售额翻了一番，抗癌药物阿瓦斯汀（Avastin ）的销售额翻了三倍，即使这些药物的单价都下降了60%。

有证据表明，在价格具有弹性的市场中，为列入中国医保目录而大幅降低单价是有利可图的，中国城市地区可支配收入中位数为13120元，比一年前增长12%，农村地区收入大致为上述数据的1/2。