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徐实:首例基因编辑婴儿出在中国,是福是祸?
关键字: 世界首例基因编辑婴儿莆田系医院【文/ 观察者网专栏作者 徐实】
近日生物医学界爆出一个大新闻,中国科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例基因编辑婴儿。
紧随大新闻之后的,是舆论场上的一场大争论。有人说,基因编辑技术还欠成熟,这么做是不是走得急了点?有人说,这种对人类遗传基因的编辑存在伦理问题,简直是打开了潘多拉魔盒。还有人说,这样的基因编辑技术出现在中国,说明中国科学研究走在了世界前列。
种种观点,谁是谁非?我们来认真剖析一下。
人体基因编辑不宜操之过急
主持这个项目的中国科学家贺建奎使用CRISPR/Cas9基因编辑技术,将受精卵基因组中的CCR5基因敲除。CCR5基因编码一种细胞膜受体,是艾滋病毒HIV入侵人体细胞的必经途径。
10%左右的欧洲人存在先天性的CCR5基因缺损,因此免于感染艾滋病;这倒是从侧面佐证了CCR5并非维持人类生存所需的必需基因——这些基因缺损的人还不是活得挺好?
所以,这个项目在科学基础上是站得住脚的,并非脑洞大开的想法。
然而,以目前基因编辑技术的水平来说,现在就开展临床应用可能还是有些草率。
经过不断改进,CRISPR/Cas9已经具备了相当高的精准度,然而这并不代表“绝对准确”或“已经够用”。CRISPR/Cas9技术也存在“脱靶效应”,即触碰了基因组中靶点基因以外的其他地方,这在先前的大量文献中已经得到证实。
CCR5基因在人的9号染色体上只有约5.35Kb,而人类基因组(二倍体)的大小约为6.47Gb,存在6个数量级的差距。这就好比在一池子鲤鱼里面一下子抓出一只鲫鱼,只许下手一次且不能抓错。所以说,精准定位仍然是个挑战。时至今日,最早开发出实用化CRISPR/Cas9技术的著名学者、MIT的张峰教授,仍在致力于开发精准度更高的基因编辑技术。
日期为11/08 的档案照片显示, 胚胎被放置在即时冷冻的玻璃板上,科学家首次获准对人类胚胎进行基因改造。来源:ben birchar/pa wirex-pa
那么问题来了——贺建奎主持的人体基因编辑技术,是否已经做到绝对准确?是否绝对没有触碰到婴儿基因组其他的部位?这恐怕要等到贺建奎完全公开实验数据,才能得出结论。
目前这个状况,只能说木已成舟,唯有祝愿接受了基因编辑的婴儿没灾没病,平安度过此生。但是,就目前CRISPR/Cas9技术的实用化水平而言,出现脱靶效应是概率事件,而且概率并不算低。
因此,以目前的这个技术水平,开展人体基因编辑实属操之过急。一旦基因编辑出现了脱靶效应,生出来的孩子可能会带着缺陷度过一生,这可不是闹着玩的,贺建奎团队承担得起这个责任吗?即使这一次的实验获得成功,孩子没有基因缺陷,也只能视为侥幸。这套方法体系目前还不具备推广的条件。
衡量医疗手段的根本出发点,是风险收益比。任何一个国家的药监体系对于药物、疗法、医疗器械的审批,都基于风险收益比。例如Humira(TNF-alpha单抗)这种药物会增加罹患肺结核病的概率,但是对类风湿性关节炎有极好的效果,能够避免病人失能乃至残疾,这就意味着收益远远大于风险。
就首例人体基因编辑的案例而言,婴儿的收益是一生不得艾滋病,而承担的风险是基因编辑脱靶造成的遗传疾病。即使不接受基因编辑,罹患艾滋病也是小概率事件。为获得这种程度的收益而承担遗传疾病的风险,应该说不值当。
然而,生物技术是在迅速进步的。假如几年后基因编辑的精确程度大大提高,能够百分之百避免脱靶效应,那么风险收益比就改变了——即使收益(不得艾滋病)维持不变,由于风险大大降低,届时风险收益比也就显得可以接受了。我们要以动态的眼光来看待运动中的事物。
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- 责任编辑:吴立群
- 最后更新: 2018-11-27 08:26:32
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