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杨辉:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么?
关键字: 一席演讲基因编辑罕见病罕见病其实并不罕见,全球目前发现的罕见病有7000多种,总人口超过3亿,比肿瘤总的人口还要多。而大部分是单基因的遗传型疾病,有一半发生在儿童时期,一旦发病是伴随终生的,终生带来痛苦。
唐氏综合征是我们国内最常见的一种新生婴儿缺陷,中国每年大概有2万到3万个唐宝宝出生。还有比较有名的像霍金患的渐冻症,以及我们比较熟悉的血友病、白化病,都属于罕见病。
90%以上的这一类疾病都没有任何的治疗方式。这个情况在中国尤为明显,有21种罕见病面临着国外有药但中国没有药的情况。
为什么罕见病的药物那么少呢?主要有两个原因,一个是,虽然罕见病的总人口比较多,但是分摊到每个疾病来说,它的人口非常少。
任何一个新药做研发大概都需要20亿到30亿美金的投入,是非常巨大的,即便是仿制药也要2亿到3亿美金。所以大公司一般都希望研发一些常见疾病的药,这样一旦研发出来,回报会非常高。任何一种罕见病都相当于一个原创的新药,它的成本非常高,而收益非常少,所以很多大公司都不愿意研究它。
另外一个,即便研究出来一些药物,它的治疗效果非常的有限。许多疾病需要终生服药。而且随着病程的进展,药物的效果越来越差,病人受到的伤害越来越大。不论是给病人,还是给社会,都带来了巨大的负担。
因为罕见病80%都是单基因遗传疾病,所以科学家其实早在70年代就提出,是否可以通过基因治疗的方式实现治疗,而基因药的概念也应运而生。在当时那个年代,基因药就是通过各种方式将外源基因正常的基因,导入到有基因缺陷的细胞中,达到功能恢复和疾病治愈的效果。
但是因为它是外源的基因,跟自己的基因不一样,会随着细胞的分裂丢失和降解,不稳定,能起的效果往往都是几周到几个月的时间。即便是目前为止最成熟、最常用的病毒导入的方式,也只能维持几年的效果。可能对于我们做实验的小鼠来说,两到三年的疗效就足够了。但是病人往往都是儿童时期得病,他们需要的是几十年效果的药。
随着基因编辑方法的日益成熟,科学家似乎找到了一个完美的解决方式,就是通过CRISRP-Cas9技术直接修复内源的基因,达到一劳永逸的效果。
打个比方,比如说衣服破了一个洞,你打一个补丁,看似非常简单高效,但是既影响美观又影响舒适。而基因编辑的方式就相当于精确地用剪刀和针线来缝合,达到原位修复的效果。
所以现在的基因药这个概念相比几十年前,又得到了很大的扩展,任何能调控基因的手段都可以称之为基因药,包括基因编辑,还有反义核苷酸、基因过表达等。
- 原标题:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么? 本文仅代表作者个人观点。
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
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