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杨辉:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么?
关键字: 一席演讲基因编辑罕见病CRISRP-Cas9的好处就是简单和高效,贴一个标签它就对一个基因进行操作,贴两个三个就可以实现多位点的操作。所以自从它报道以来,国内外多位科学家就迅速跟进。哈佛的George Church教授和MIT的张锋教授无疑是这个竞争过程中的胜利者,他们首次将这套技术应用在了哺乳动物细胞中。
而我个人与基因编辑也是非常有缘份的,早在博士期间,我就利用最经典的同源重组的基因打靶方法构建了各种各样的基因修饰小鼠,虽然非常复杂。
我大概是2012年年底到的美国读博后,1个月之后,张锋和George Church关于CRISRP-Cas9的成果发表了,当时张锋就在我隔壁实验室。比较有幸的是,和我同一个实验室的同样来自中国的博后,叫王皓毅,他主要是研究第二代基因编辑技术,我们两个人就一拍即合。已发现的CRISRP-Cas9只证明了在细胞中的作用,它是否能够高效地运用在基因编辑动物中呢?当时大家都还不知道。
我们两人第二天就到隔壁的张锋实验室把质粒要来,将这套CRISRP-Cas9系统通过显微注射的方法注射到小鼠的受精卵中,然后移到小鼠体内。
所以我们在短短半年以内就证明CRISRP-Cas9可以高效获得各种各样的基因修饰动物,包括基因敲除的小鼠、基因敲入的小鼠、精确修复的小鼠,成果也发表在了生物领域最Top的杂志《细胞》上面。
一个比较有意思的小插曲就是,因为可能中国大陆的学生工作都比较努力,去了国外一般都遵循996的原则——可能比996还长。国外的博后一般每天最多可以操作100到200个胚胎,大家可以看看这个显微操作的胚胎,我们是一个一个进行操作的。
但是我当时做的速度非常地快,平均一天可以做超过400个胚胎,我的导师Rudolf Jaenisch就觉得有点惊讶,第二天跑到实验室来亲自看我做实验,看了之后他就心服口服了。
回国之后,我的搭档王皓毅去了北京中科院动物所,从事CAR-T的肿瘤免疫治疗方面的应用,而我则继续应用基因编辑技术来制作各种动物。这个从小鼠就变成了猴子,为什么做猴子呢?因为相对于所有模式动物来说,猴子的大脑发育和高级认知行为是特有的。如果我们应用基因编辑技术制造各种各样的基因工具猴,就有利于我们对大脑的理解,而且有利于一些脑疾病的治疗。
就在我们实验室刚刚成立一年,正准备生产各种各样基因编辑猴的时候,一个偶然的发现,完全改变了我们当时实验室整个的方向。
我们发现CRISRP-Cas9不仅仅可以编辑单个基因。小鼠有20对染色体,就是40条染色体,如果对一条染色体贴上1个标签,CRISRP-Cas9就对1个基因进行编辑,如果贴上10个标签,它就对10个基因进行编辑。当我们贴上100个标签的时候,发现它不是对100个基因进行编辑,而是整条染色体都消失了。
我们当时发现了这个非常兴奋,这是否可以运用到唐氏疾病的治疗呢?大家都知道唐氏又称21三体综合征,比正常人多了一条21号染色体,如果我们在多的那一条21号染色体上贴满标签,是否可以高效地消除这条染色体从而达到疾病治疗的目的呢?
为了验证这个想法,我们从唐氏病人的身上诱导了多能干细胞,在这个干细胞里有三条21号染色体,我们导入CRISRP-Cas9,发现它可以高效特异地消除这条多余的21号染色体。
相关成果发表之后,得到了多家媒体的关注和国际同行的高度评价,说我们这个技术可以为唐氏疾病的治疗提供一个新的途径。
我当时以为故事已经到此为止了,就接下来继续我们之前的研究。但是给我触动比较大的是媒体刚报道不久,我收到了许多唐氏病人家属的邮件,他们一个是鼓励我们继续开展研究,一个是询问我们这个方法什么时候能够上临床。
更有一些家长愿意慷慨解囊赞助这项研究。这在国外虽然非常常见,但在中国是非常罕见的。这比较打动我,所以从个人来说,我就开始更加关注罕见病这个群体。
- 原标题:90%的罕见病无药可治,我们能否用基因编辑做些什么? 本文仅代表作者个人观点。
- 责任编辑:李泠
- 最后更新: 2019-06-12 13:14:03
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